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高草酸尿症药物清单申请有资格获得FDA优先审查

时间:2021-06-28 13:25:03 来源:

5月26日,Alnylam制药公司宣布FDA已接受FDA批准其用于治疗1型原发性高草酸尿症(pH1)的RNAi(lumiran)药物luasiran的市场营销申请,并获得了优先审查资格,pDUFA计划批准期为2020年12月3日。 Lumasiran是针对羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗,可沉默HAO1基因的表达,阻断乙醇酸氧化酶(GO)的合成,然后通过消耗GO抑制肝脏中草酸的形成。由于草酸是pH1病理过程中涉及的代谢产物,因此lumasiran可以预防1型原发性高草酸尿症的发展.pH1是一种非常罕见的疾病。患者体内草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和尿道中的沉积,从而引起疼痛并反复发作肾结石和肾钙化。草酸钙和草酸钙结石的沉积会引起尿路阻塞,导致肾小管毒性和肾脏损害。过量草酸盐不能有效地排泄到尿液中,反过来会加剧病情,导致草酸盐在骨骼,眼睛,皮肤和心脏中积聚和结晶,从而导致更严重的疾病,甚至死亡。pH1的治疗非常有限,包括频繁的肾脏透析,肝脏和肾脏移植。由于可移植器官的可用性,移植后的死亡率也很高。此外,少数患者在接受维生素B6治疗后可以完全缓解。目前,尚未批准任何专门用于治疗pH1的疗法。去年12月,Alnylam宣布,III期LULUMINATE-A的lumasiran对pH1的研究达到了主要疗效终点和所有次要终点。ILLUMINATE-A研究在全球8个国≥家的16个中心招募了30名6岁的pH1患者。他们被随机分配在2:比例为1,并给予lumasiran 3 mg / kg(头3个月每月一次),此后每3个月一次)或安慰剂治疗。主要终点是与安慰剂组相比,卢马西兰治疗组在第3个月至第6个月尿液中草酸24小时排泄量与基线之间的差异。结果表明该研究达到了主要终点(p <0.0001)。此外,lumasiran治疗组中草酸水平接近正常或正常化的患者比例显着高于安慰剂组。在这项研究中,未发生严重的不良事件,卢马西兰显示出令人鼓舞的安全性和耐受性,且总体情况与I / II期和开放标签扩展研究中观察到的情况一致。 ESC)-GalNAc偶联技术。当皮下给药时,它具有更强,更持久的作用,并且具有更宽的治疗指数。在美国和欧盟,Lumasiran已获得治疗pH1的孤儿药资格。它还获得了FDA授予的突破性药物认证和EMA授予的优先药物认证(pRIME)。


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