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FDA批准的药物治疗罕见的心脏病

时间:2021-12-10 10:25:04 来源:

低剂量Dasatinib改善Noonan综合征中的心脏功能:左图像显示未经处理的左心室(D61G / +,车辆)与治疗(D61G / +,Dasatinib)。

新研究表明,低剂量的FDA批准的药物达斯替尼改善了中午综合征的心脏功能。

每年在美国出生的2,500名婴儿约有1名综合征(NS),一种导致严重的心脏缺陷,其他症状的遗传症。一种称为PTPN11的基因中的突变,其用于酪氨酸磷酸酶SHP2,导致条件。为了确定治疗的潜在目标,耶鲁研究人员团队研究了疾病的小鼠模型。

由药理学教授和比较医学Anton Bennett领导,该团队专注于称为PZR的蛋白质,首先被它们鉴定在NS小鼠的心中。他们发现PZR在两种不同的NS中,用酶,SHP2的酶形式异常相互作用。在发现PZR在NS小鼠的心中与SHP2异常相互作用后,研究人员随后使用了现有的化疗药物达替尼,以靶向相互作用。

“我们确定了一种批准的FDA批准的药物,在较低的剂量下有效恢复NS两种小鼠模型的心功能,”贝内特说。该研究结果表明,达斯替尼和类似药物在低剂量下可有效治疗NS相关的心血管缺陷,应考虑临床试验。

阅读完整的研究,在JCI Insight(低剂量Dasatinib救援Noonan综合征中的心脏功能)。


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