您的位置:首页 >健康分析 >

Alnylam的高度创新药物Givlaari已获欧盟批准

时间:2021-06-30 09:25:01 来源:

Alnylam制药公司是一家行业领先的RNAi治疗公司,其药物Onpattro(patisiran)已于2018年8月获得美国和欧盟的批准,用于患有遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性病的成年患者或1期或2期多重神经病治疗患者。自从发现RNAi现象以来,Onpattro成为20年来首个获准上市的RNAi药物。

最近,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已经批准了其其他RNAi药物Givlaari(givosiran),该药物通过皮下注射给药,用于治疗12岁及以上的青少年和成人患者的急性肝卟啉症(AHp)。在美国,吉夫拉里(Givlaari)已于2019年11月获得FDA批准用于治疗AHp成人患者。值得一提的是,吉夫拉里(Givlaari)是第一种也是唯一一种被证明可预防AHp发作,减轻慢性疼痛并改善生活质量的疗法。III期环境研究的结果表明,吉夫拉里(Givlaari)显着降低了卟啉症的发病率74%。

Givlaari是世界上第二种获得Alnylam监管机构批准的RNAi药物,也是GalNAc偶联RNA治疗的第一项全球批准,标志着精密基因药物开发的重要里程碑。在美国,吉夫拉里(Givlaari)已通过FDA的优先审查程序批准,并且先前已获得突破性的药物认证和孤儿药物认证。在欧盟方面,吉夫拉里(Givlaari)已通过加速评估流程获得批准,并且先前已获得优先药物资格(pRIME)和孤儿药物资格。

Givlaari是使用Alnylam增强和稳定的化学ESC-GalNAc共轭技术开发的,可以使皮下给药更加有效和持久,并具有广泛的治疗指数。Alnylam首席执行官John Maraganore表示:“对于患有这种毁灭性遗传疾病的患者和家庭来说,批准Civlaari是一个历史性时刻。我们很自豪能在18个月内发布第二个RNAi。该药物被带到欧洲的患者手中。"


郑重声明:文章仅代表原作者观点,不代表本站立场;如有侵权、违规,可直接反馈本站,我们将会作修改或删除处理。