IPS细胞疗法离普通家庭还有多远？安赤颖团队正在探索1型糖尿病的另一条现实路径

在全球医学创新版图上，1型糖尿病正站在一个前所未有的转折点。

过去很长一段时间，1型糖尿病被视为一种需要终身依赖胰岛素的慢性自身免疫性疾病。患者每日监测血糖、计算碳水、注射胰岛素、预防低血糖和酮症酸中毒，几乎成为生活的一部分。尤其对于儿童和青少年患者家庭而言，疾病管理从来不只是医学问题，更是一场长期的家庭战役。

近年来，干细胞来源胰岛细胞替代治疗的突破，让这个领域重新燃起希望。以Vertex公司开发的Zimelisel，也就是此前广为人知的VX-880为代表，全球正在加速探索通过干细胞来源胰岛细胞重建胰岛素分泌功能。Vertex公开资料显示，Zimelisel是一种同种异体、干细胞来源、完全分化的胰岛样细胞疗法，研究对象主要为存在严重低血糖事件及低血糖感知受损的1型糖尿病患者，目前仍处于临床研究阶段，尚未获得全球监管机构批准。

2025年6月，Vertex公布的FORWARD-101研究阶段性数据显示，接受全剂量Zimelisel治疗并随访至少一年的12名患者中，所有患者均达到糖化血红蛋白低于7%、目标血糖范围时间超过70%的指标，其中10名患者在12个月时不再需要外源性胰岛素。相关结果同时发表于《新英格兰医学杂志》，被业内视为干细胞来源胰岛替代治疗的重要里程碑。

这组数据无疑令人振奋。它让“1型糖尿病是否有可能从终身胰岛素依赖，走向功能性缓解”这一命题，从过去的理论设想，进入了真实临床验证阶段。

但在掌声之外，一个更现实的问题也浮出水面：这类前沿疗法，距离普通家庭究竟还有多远?

在中国多个1型糖尿病患儿家庭社群中，关于iPS细胞、干细胞、胰岛移植的讨论正在升温。一些家长把“临床突破”理解为“很快上市”，把“上市”理解为“人人能用”，又进一步理解为“价格可承担、风险可接受、孩子马上可以摆脱胰岛素”。这种期待背后，是长期照护压力下的焦虑，也是对医学创新的真诚渴望。

然而，医学转化从来不是从论文到病房的一步之遥。

首先，干细胞临床试验3期失败率往往是最高的，前沿细胞疗法即便最终获批，也往往率先面向特定适应证人群，而非所有患者。以Zimelisel为例，Vertex公开资料明确指出，研究对象为伴有低血糖感知受损和严重低血糖事件的1型糖尿病患者，并且治疗需要经肝门静脉输注，同时需要长期免疫抑制治疗以保护移植细胞免受免疫排斥。

这意味着，它并不是一个简单的“打一针就好”的治疗，更不是一项没有代价、没有风险的普通门诊服务。免疫抑制、移植程序、长期随访、安全性观察，都是这类疗法必须面对的现实问题。

其次，是价格与支付问题。高端细胞治疗的制造、质控、冷链、给药、住院监测和并发症处理成本极高。以中国已经商业化的CAR-T疗法为参照，2024年一篇刊载于《International Journal of Health Policy and Management》的文章显示，中国已获批的多款CAR-T产品单次标价大致在99.9万元至129万元人民币之间，且药品费用之外还包括操作、住院、医疗设施等额外成本。

尽管CAR-T与胰岛细胞替代治疗并非同一种技术路径，但它们都属于高复杂度细胞治疗。对于普通家庭而言，真正的门槛并不只是“有没有技术”，更是“能不能支付、能不能覆盖、能不能长期安全使用”。

“我们当然希望孩子有一天可以不用每天打胰岛素。”一位1型糖尿病患儿母亲说，“但我们也很清楚，不能把孩子的现在全部押在一个还没有真正普及的未来上。我们等不起孩子的身体一天一天坏下去。”

这句话，道出了许多家庭的真实处境。

在前沿科技加速推进的同时，另一条更现实的临床路径正在中国基层和专科医疗机构中被探索：在不替代胰岛素、不否定标准治疗的基础上，围绕免疫平衡、肠道修复、营养干预、生活方式医学、功能医学和中医协同，改善1型糖尿病患者的整体身体环境，对于早期诊断的1型糖尿病患儿，空腹C肽在0.5ng/ml以上，能够停用外源性胰岛素，实现1型糖尿病功能性治愈。

安赤颖教授在1型糖尿病病区查房

复星旗下深圳恒生医院安赤颖教授团队近年所探索的，正是这样一条现实路径。

据安赤颖教授介绍，他们并不把整合医学视为胰岛素治疗的替代方案，而是作为标准治疗之外的系统性支持。其核心逻辑是：1型糖尿病不仅表现为胰岛β细胞功能受损，也与自身免疫紊乱、肠道屏障异常、慢性炎症状态、营养代谢失衡、生活方式压力等因素存在复杂关联。因此，临床干预不应只盯着“血糖数字”，也要关注血糖背后的身体环境。

在具体实践中，该团队强调多维评估和个体化干预，包括肠道菌群与肠黏膜屏障支持、营养状态评估、抗炎饮食指导、睡眠与运动管理、压力调节、功能医学检测、中医适宜技术协同等。其目标不是简单承诺“停用胰岛素”，而是在规范监测和安全边界内，帮助患者减少血糖波动、降低炎症负担、改善代谢状态，并为残存胰岛功能保护创造更有利的内环境。

这一点，对于患儿家庭尤其重要。

1型糖尿病的管理，从来不是单一药物问题。孩子今天的血糖控制，关系到明天视网膜、肾脏、神经、血管的健康和生长发育。长期高血糖会增加慢性并发症风险，低血糖又可能带来急性危险。Vertex在其疾病背景介绍中也指出，即使有先进胰岛素递送和血糖监测技术，1型糖尿病患者仍可能经历高血糖和低血糖波动，外源性胰岛素治疗存在复杂性和局限性。

因此，对普通家庭而言，“等待未来技术”与“改善当下状态”并不是二选一。

安赤颖教授在1型糖尿病病区查房

一位长期关注糖尿病整合管理的临床专家表示，未来最理想的状态，可能不是iPS细胞疗法与整合医学谁替代谁，而是二者协同。“细胞替代疗法解决的是胰岛素分泌细胞来源问题，但1型糖尿病背后的免疫攻击、炎症微环境、营养代谢、肠道屏障和生活方式因素，并不会因为移植了新细胞就自动消失。真正成熟的治疗体系，可能需要前沿再生医学与整合医学共同参与。”

这也是当前全球1型糖尿病治疗革命最值得冷静思考之处。

一方面，iPS细胞、胚胎干细胞来源胰岛细胞、免疫逃逸细胞工程、包裹技术等前沿方向，正在不断刷新人类对疾病治疗边界的想象。另一方面，任何高端疗法从实验室走向普通家庭，都必须跨越安全性、有效性、适应证、支付体系、规模化制造和长期随访等多重关口。

对于家长来说，真正需要避免的，不是希望，而是误判。

“上市”不等于人人适用;

“有效”不等于完全安全;

“前沿”不等于马上可及;

“等待突破”也不等于放弃今天的管理。

在这一背景下，深圳恒生医院安赤颖团队的探索，提供了一种更接近现实临床的答案：面对1型糖尿病，既要关注未来医学的突破，也要重视当下身体环境的改善;既不能神化干细胞，也不能低估生活方式、营养、免疫和肠道干预的长期价值;既要尊重胰岛素作为生命支持治疗的基础地位，也要为患者争取更稳定、更安全、更高质量的生活状态。

医学的进步，往往不是一条路取代另一条路，而是多条路径在不同阶段汇合。

对于1型糖尿病患儿家庭而言，iPS细胞疗法代表未来，整合医学管理则指向现在。未来值得期待，但现在同样需要被认真对待。真正负责任的医学，不只是告诉患者“再等等”，而是在等待未来到来的过程中，帮助每一个孩子尽可能稳住今天，保护明天。

采访单位：深圳恒生医院内分泌科

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